2026年8月25日，康诺亚（香港联交所代码：02162）宣布，公司自主研发的BCMA×CD3 TCE（T Cell Engager，T细胞衔接器）CM336用于治疗天疱疮（pemphigus）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），进一步印证该药物在自身免疫性疾病领域的同类最优潜力，有望加速该药物在全球的临床开发。

目前，康诺亚、合作伙伴Lakefront和吉利德在海内外开展的多项自身免疫性疾病临床研究均处于积极入组阶段，预计2027年启动关键注册临床并进一步扩展其他适应症：

■     治疗自身免疫性血细胞减少症（包括ITP和AIHA）海外1b期研究（NCT07083960）澳大利亚和美国研究中心入组中；国内1/2期研究（NCT07175493）入组中；

■     治疗血清阳性自身免疫性疾病（包括特发性炎性肌病、干燥综合征、寻常型天疱疮（PV）和落叶型天疱疮（PF））海外1b期研究（NCT07229144）澳大利亚、新西兰、捷克共和国、日本研究中心入组中；国内干燥综合征1b期研究（NCT07642843）入组中；

■     预计将启动CM336用于其他自身免疫性疾病的概念验证篮式研究

此前，CM336已在多种肿瘤及自身免疫性疾病治疗中显示了优异的治疗潜力，其治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）和原发免疫性血小板减少症（ITP）获得美国食品药品监督管理局授予的快速通道资格（FTD）认定和孤儿药资格认定，预计将于2027年进入关键注册性临床研究。治疗自身免疫性溶血性贫血研究结果2025年6月发表于全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》。